Ein oral verfügbares, synthetisches kleines Molekül mit potenzieller antineoplastischer Aktivität. AVN944 hemmt die Inosinmonophosphatdehydrogenase (IMPDH), ein Enzym, das an der De-novo-Synthese von Guanosintriphosphat (GTP) beteiligt ist, einem Purinmolekül, das für die DNA- und RNA-Synthese erforderlich ist. Die Hemmung von IMPDH entzieht Krebszellen GTP, was zu einer Störung der DNA- und RNA-Synthese, einer Hemmung der Zellproliferation und der Induktion von Apoptose führt. AVN944 scheint eine selektive Wirkung auf Krebszellen zu haben, da der Mangel an GTP in normalen Zellen nur zu einer vorübergehenden Verlangsamung des Zellwachstums führt. IMPDH wird in einigen Krebszellen überexprimiert, insbesondere bei hämatologischen Malignomen.